En el hospital de día de La Fe de Valencia, los pacientes hacen corro en silencio con el gotero enchufado en vena. Algunos están acompañados por sus familias. Las miradas, cuando se cruzan, son densas. De respeto. De complicidad. De lucha compartida.
Uno de ellos es Pepe Jiménez. Diagnosticado de Esclerosis Lateral Amiotrófica desde 2016, lleva diez años conviviendo con una enfermedad para la que no hay cura. Preside Adela-CV y encabeza desde abril la Confederación Nacional de Entidades con ELA. No para. Su misión es que la vida sea más fácil para los enfermos y sus familias. Este martes le toca la dosis 51 de tofersen. La jeringuilla es grande. Pepe sigue con la cháchara, como si nada.
El responsable del tratamiento es el doctor Juan Francisco Vázquez, médico e investigador de La Fe. Una figura excepcional: tiene la doble condición de clínico e investigador, avalada por la Conselleria de Sanidad de la Generalitat Valenciana. Su obsesión son los biomarcadores genéticos que permitan abrir puertas en esta enfermedad.
El tofersen actúa mediante silenciamiento génico. Intercepta las proteínas que atacan a las células motoras antes de que causen daño. No es una cura. Es un freno. «El paciente no va a mejorar con el fármaco. Empeorará más lento», explica el doctor. Solo pueden recibirlo pacientes con mutación del gen SOD1, un perfil que en la Comunitat Valenciana representa el 5% de los enfermos de ELA, frente al 2% de media nacional.
Cada inyección cuesta 12.000 euros. El Ministerio de Sanidad aprobó la financiación en mayo del año pasado. Tarde. Y con cuentagotas. Porque detrás de cada dosis hay años de investigación, de ensayos con ratones modificados genéticamente, de resultados que pasaron del escepticismo a la esperanza. «El fármaco ha cubierto sobradamente las expectativas», apunta el doctor Vázquez.
En unas semanas, La Fe contará con una unidad de referencia específica para la ELA. Un paso enorme para los 400 pacientes que hay en la Comunitat Valenciana.
Pero hacen falta más pasos. Hay 400 familias valencianas y miles en toda España que necesitan que el Gobierno central ponga los recursos a la altura de la urgencia. Pedro Sánchez tiene una deuda pendiente con los enfermos de ELA. La ciencia ya ha hecho su parte. Ahora le toca a él.
